“有病没有药是天灾,有药买不起是人祸”,《我不是药神》的电影让多少人热泪盈眶,每一个群体活在这个世上都不应该被放弃。
脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。曾经一针近70万元、用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的高价药诺西那生钠注射液首入医保,且在医保局“灵魂砍价”下,天价药猛降至一针3.3万元。不少患儿家庭得知消息后,都激动得流泪,孩子的命能保住了。
脊髓性肌萎缩症(SMA),是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,其特点是进展性的肌肉萎缩、无力,患者脊髓内的运动神经受到侵害后,会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能,被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。SMA是一种常染色体隐性遗传疾病。常规人群中,约每50人中就有1个是SMA致病基因的携带者。